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Engineered AAVs for efficient noninvasive gene delivery to the central and peripheral nervous systems
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Engineered AAVs for efficient noninvasive gene delivery to the central and peripheral nervous systems

Chan, Ken Y ; Jang, Min J ; Yoo, Bryan B ; Greenbaum, Alon ; Ravi, Namita ; Wu, Wei-Li ; Sánchez-Guardado, Luis ; Lois, Carlos ; Mazmanian, Sarkis K ; Deverman, Benjamin E ; Gradinaru, Viviana

Nature neuroscience, 2017-08, Vol.20 (8), p.1172-1179 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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12
Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer
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Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer

Lu, You ; Xue, Jianxin ; Deng, Tao ; Zhou, Xiaojuan ; Yu, Kun ; Deng, Lei ; Huang, Meijuan ; Yi, Xin ; Liang, Maozhi ; Wang, Yu ; Shen, Haige ; Tong, Ruizhan ; Wang, Wenbo ; Li, Li ; Song, Jin ; Li, Jing ; Su, Xiaoxing ; Ding, Zhenyu ; Gong, Youling ; Zhu, Jiang ; Wang, Yongsheng ; Zou, Bingwen ; Zhang, Yan ; Li, Yanying ; Zhou, Lin ; Liu, Yongmei ; Yu, Min ; Wang, Yuqi ; Zhang, Xuanwei ; Yin, Limei ; Xia, Xuefeng ; Zeng, Yong ; Zhou, Qiao ; Ying, Binwu ; Chen, Chong ; Wei, Yuquan ; Li, Weimin ; Mok, Tony

Nature medicine, 2020-05, Vol.26 (5), p.732-740 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery
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Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery

Wang, Dan ; Tai, Phillip W L ; Gao, Guangping

Nature reviews. Drug discovery, 2019-05, Vol.18 (5), p.358-378 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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14
Cystic fibrosis genetics: from molecular understanding to clinical application
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Cystic fibrosis genetics: from molecular understanding to clinical application

Cutting, Garry R

Nature reviews. Genetics, 2015-01, Vol.16 (1), p.45-56 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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15
Gene therapy targeting haematopoietic stem cells for inherited diseases: progress and challenges
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Gene therapy targeting haematopoietic stem cells for inherited diseases: progress and challenges

Cavazzana, Marina ; Bushman, Frederic D ; Miccio, Annarita ; André-Schmutz, Isabelle ; Six, Emmanuelle

Nature reviews. Drug discovery, 2019-06, Vol.18 (6), p.447-462 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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16
Genome editing with Cas9 in adult mice corrects a disease mutation and phenotype
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Genome editing with Cas9 in adult mice corrects a disease mutation and phenotype

Yin, Hao ; Xue, Wen ; Chen, Sidi ; Bogorad, Roman L ; Benedetti, Eric ; Grompe, Markus ; Koteliansky, Victor ; Sharp, Phillip A ; Jacks, Tyler ; Anderson, Daniel G

Nature biotechnology, 2014-06, Vol.32 (6), p.551-553 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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17
Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy
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Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy

Sahel, José-Alain ; Boulanger-Scemama, Elise ; Pagot, Chloé ; Arleo, Angelo ; Galluppi, Francesco ; Martel, Joseph N ; Esposti, Simona Degli ; Delaux, Alexandre ; de Saint Aubert, Jean-Baptiste ; de Montleau, Caroline ; Gutman, Emmanuel ; Audo, Isabelle ; Duebel, Jens ; Picaud, Serge ; Dalkara, Deniz ; Blouin, Laure ; Taiel, Magali ; Roska, Botond

Nature Medicine, 2021-07, Vol.27 (7), p.1223-1229 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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18
CRISPR, the disruptor
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CRISPR, the disruptor

Ledford, Heidi

Nature (London), 2015-06, Vol.522 (7554), p.20-24 [Periódico revisado por pares]

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19
Gene therapy returns to centre stage
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Gene therapy returns to centre stage

Naldini, Luigi

Nature (London), 2015-10, Vol.526 (7573), p.351-360 [Periódico revisado por pares]

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20
State-of-the-art gene-based therapies: the road ahead
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State-of-the-art gene-based therapies: the road ahead

Kay, Mark A

Nature reviews. Genetics, 2011-05, Vol.12 (5), p.316-328 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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