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Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery
Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery
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Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery

Rowe, R Grant ; Daley, George Q

Nature reviews. Genetics, 2019-07, Vol.20 (7), p.377-388 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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2
Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy
Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy
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Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy

Kotterman, Melissa A ; Schaffer, David V

Nature reviews. Genetics, 2014-07, Vol.15 (7), p.445-451 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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3
Cystic fibrosis genetics: from molecular understanding to clinical application
Cystic fibrosis genetics: from molecular understanding to clinical application
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Cystic fibrosis genetics: from molecular understanding to clinical application

Cutting, Garry R

Nature reviews. Genetics, 2015-01, Vol.16 (1), p.45-56 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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4
Therapeutic in vivo gene transfer for genetic disease using AAV: progress and challenges
Therapeutic in vivo gene transfer for genetic disease using AAV: progress and challenges
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Therapeutic in vivo gene transfer for genetic disease using AAV: progress and challenges

High, Katherine A ; Mingozzi, Federico

Nature reviews. Genetics, 2011-05, Vol.12 (5), p.341-355 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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5
State-of-the-art gene-based therapies: the road ahead
State-of-the-art gene-based therapies: the road ahead
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State-of-the-art gene-based therapies: the road ahead

Kay, Mark A

Nature reviews. Genetics, 2011-05, Vol.12 (5), p.316-328 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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6
Knocking down disease: a progress report on siRNA therapeutics
Knocking down disease: a progress report on siRNA therapeutics
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Artigo 		Adicionar ao Meu Espaço

Knocking down disease: a progress report on siRNA therapeutics

Wittrup, Anders ; Lieberman, Judy

Nature reviews. Genetics, 2015-09, Vol.16 (9), p.543-552 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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Mitochondrial genetic medicine
Mitochondrial genetic medicine
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Mitochondrial genetic medicine

Wallace, Douglas C

Nature genetics, 2018-12, Vol.50 (12), p.1642-1649 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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8
Engineering targeted viral vectors for gene therapy
Engineering targeted viral vectors for gene therapy
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Engineering targeted viral vectors for gene therapy

Curiel, David T ; Waehler, Reinhard ; Russell, Stephen J

Nature reviews. Genetics, 2007-08, Vol.8 (8), p.573-587 [Periódico revisado por pares]

London: Nature Publishing Group

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9
The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies
The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies
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The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies

Guiraud, Simon ; Aartsma-Rus, Annemieke ; Vieira, Natassia M ; Davies, Kay E ; van Ommen, Gert-Jan B ; Kunkel, Louis M

Annual review of genomics and human genetics, 2015-08, Vol.16 (1), p.281-308 [Periódico revisado por pares]

United States: Annual Reviews

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10
The clinical landscape for SMA in a new therapeutic era
The clinical landscape for SMA in a new therapeutic era
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The clinical landscape for SMA in a new therapeutic era

Talbot, K ; Tizzano, E F

Gene therapy, 2017-09, Vol.24 (9), p.529-533 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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