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1	Material Type: Artigo		Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome Magnani, A ; Semeraro, M ; Adam, F ; Booth, C ; Dupré, L ; Morris, E C ; Gabrion, A ; Roudaut, C ; Borgel, D ; Toubert, A ; Clave, E ; Abdo, C ; Gorochov, G ; Petermann, R ; Guiot, M ; Miyara, M ; Moshous, D ; Magrin, E ; Denis, A ; Suarez, F ; Lagresle, C ; Roche, A M ; Everett, J ; Trinquand, A ; Guisset, M ; Bayford, J Xu ; Hacein-Bey-Abina, S ; Kauskot, A ; Elfeky, R ; Rivat, C ; Abbas, S ; Gaspar, H B ; Macintyre, E ; Picard, C ; Bushman, F D ; Galy, A ; Fischer, A ; Six, E ; Thrasher, A J ; Cavazzana, M Nature Medicine, 2022-01, Vol.28 (1), p.71-80 [Periódico revisado por pares] United States: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
2	Material Type: Artigo		Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery Rowe, R Grant ; Daley, George Q Nature reviews. Genetics, 2019-07, Vol.20 (7), p.377-388 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
3	Material Type: Artigo		MicroRNA therapeutics: towards a new era for the management of cancer and other diseases Rupaimoole, Rajesha ; Slack, Frank J Nature reviews. Drug discovery, 2017-03, Vol.16 (3), p.203-222 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
4	Material Type: Artigo		Delivery technologies for genome editing Yin, Hao ; Kauffman, Kevin J ; Anderson, Daniel G Nature reviews. Drug discovery, 2017-06, Vol.16 (6), p.387-399 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
5	Material Type: Artigo		Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy Kotterman, Melissa A ; Schaffer, David V Nature reviews. Genetics, 2014-07, Vol.15 (7), p.445-451 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
6	Material Type: Artigo		Clinical use of lentiviral vectors Milone, Michael C ; O'Doherty, Una Leukemia, 2018-07, Vol.32 (7), p.1529-1541 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
7	Material Type: Artigo		Treatment of a metabolic liver disease by in vivo genome base editing in adult mice Villiger, Lukas ; Grisch-Chan, Hiu Man ; Lindsay, Helen ; Ringnalda, Femke ; Pogliano, Chiara B ; Allegri, Gabriella ; Fingerhut, Ralph ; Häberle, Johannes ; Matos, Joao ; Robinson, Mark D ; Thöny, Beat ; Schwank, Gerald Nature medicine, 2018-10, Vol.24 (10), p.1519-1525 [Periódico revisado por pares] United States: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
8	Material Type: Artigo		In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration Suzuki, Keiichiro ; Tsunekawa, Yuji ; Hernandez-Benitez, Reyna ; Wu, Jun ; Zhu, Jie ; Kim, Euiseok J ; Hatanaka, Fumiyuki ; Yamamoto, Mako ; Araoka, Toshikazu ; Li, Zhe ; Kurita, Masakazu ; Hishida, Tomoaki ; Li, Mo ; Aizawa, Emi ; Guo, Shicheng ; Chen, Song ; Goebl, April ; Soligalla, Rupa Devi ; Qu, Jing ; Jiang, Tingshuai ; Fu, Xin ; Jafari, Maryam ; Esteban, Concepcion Rodriguez ; Berggren, W Travis ; Lajara, Jeronimo ; Nuñez-Delicado, Estrella ; Guillen, Pedro ; Campistol, Josep M ; Matsuzaki, Fumio ; Liu, Guang-Hui ; Magistretti, Pierre ; Zhang, Kun ; Callaway, Edward M ; Zhang, Kang ; Belmonte, Juan Carlos Izpisua Nature (London), 2016-12, Vol.540 (7631), p.144-149 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
9	Material Type: Artigo		Noncoding RNA therapeutics - challenges and potential solutions Winkle, Melanie ; El-Daly, Sherien M ; Fabbri, Muller ; Calin, George A Nature reviews. Drug discovery, 2021-08, Vol.20 (8), p.629-651 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
10	Material Type: Artigo		Cystic fibrosis genetics: from molecular understanding to clinical application Cutting, Garry R Nature reviews. Genetics, 2015-01, Vol.16 (1), p.45-56 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por

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