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1	Material Type: Artigo		Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome Magnani, A ; Semeraro, M ; Adam, F ; Booth, C ; Dupré, L ; Morris, E C ; Gabrion, A ; Roudaut, C ; Borgel, D ; Toubert, A ; Clave, E ; Abdo, C ; Gorochov, G ; Petermann, R ; Guiot, M ; Miyara, M ; Moshous, D ; Magrin, E ; Denis, A ; Suarez, F ; Lagresle, C ; Roche, A M ; Everett, J ; Trinquand, A ; Guisset, M ; Bayford, J Xu ; Hacein-Bey-Abina, S ; Kauskot, A ; Elfeky, R ; Rivat, C ; Abbas, S ; Gaspar, H B ; Macintyre, E ; Picard, C ; Bushman, F D ; Galy, A ; Fischer, A ; Six, E ; Thrasher, A J ; Cavazzana, M Nature Medicine, 2022-01, Vol.28 (1), p.71-80 [Periódico revisado por pares] United States: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
2	Material Type: Artigo		Trinucleotide repeat instability during double-strand break repair: from mechanisms to gene therapy Mosbach, Valentine ; Poggi, Lucie ; Richard, Guy-Franck Current genetics, 2019-02, Vol.65 (1), p.17-28 [Periódico revisado por pares] Berlin/Heidelberg: Springer Berlin Heidelberg Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
3	Material Type: Artigo		Modifying the Protease, Antiprotease Pattern by Elafin Overexpression Protects Mice From Colitis Motta, Jean–Paul ; Magne, Laurent ; Descamps, Delphyne ; Rolland, Corinne ; Squarzoni–Dale, Camila ; Rousset, Perrine ; Martin, Laurence ; Cenac, Nicolas ; Balloy, Viviane ; Huerre, Michel ; Fröhlich, Leopold F ; Jenne, Dieter ; Wartelle, Julien ; Belaaouaj, Azzaq ; Mas, Emmanuel ; Vinel, Jean–Pierre ; Alric, Laurent ; Chignard, Michel ; Vergnolle, Nathalie ; Sallenave, Jean–Michel Gastroenterology (New York, N.Y. 1943), 2011-04, Vol.140 (4), p.1272-1282 [Periódico revisado por pares] United States: Elsevier Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
4	Material Type: Artigo		Current Clinical Applications of In Vivo Gene Therapy with AAVs Mendell, Jerry R. ; Al-Zaidy, Samiah A. ; Rodino-Klapac, Louise R. ; Goodspeed, Kimberly ; Gray, Steven J. ; Kay, Christine N. ; Boye, Sanford L. ; Boye, Shannon E. ; George, Lindsey A. ; Salabarria, Stephanie ; Corti, Manuela ; Byrne, Barry J. ; Tremblay, Jacques P. Molecular therapy, 2021-02, Vol.29 (2), p.464-488 [Periódico revisado por pares] United States: Elsevier Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
5	Material Type: Artigo		Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery Rowe, R Grant ; Daley, George Q Nature reviews. Genetics, 2019-07, Vol.20 (7), p.377-388 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
6	Material Type: Artigo		MicroRNA therapeutics: towards a new era for the management of cancer and other diseases Rupaimoole, Rajesha ; Slack, Frank J Nature reviews. Drug discovery, 2017-03, Vol.16 (3), p.203-222 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
7	Material Type: Artigo		Delivery technologies for genome editing Yin, Hao ; Kauffman, Kevin J ; Anderson, Daniel G Nature reviews. Drug discovery, 2017-06, Vol.16 (6), p.387-399 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
8	Material Type: Artigo		Clinical use of lentiviral vectors Milone, Michael C ; O'Doherty, Una Leukemia, 2018-07, Vol.32 (7), p.1529-1541 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
9	Material Type: Artigo		Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy Kotterman, Melissa A ; Schaffer, David V Nature reviews. Genetics, 2014-07, Vol.15 (7), p.445-451 [Periódico revisado por pares] England: Nature Publishing Group Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
10	Material Type: Artigo		Lipid Nanoparticle Systems for Enabling Gene Therapies Cullis, Pieter R. ; Hope, Michael J. Molecular therapy, 2017-07, Vol.25 (7), p.1467-1475 [Periódico revisado por pares] United States: Elsevier Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por

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