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1
Nonviral Vectors for Gene Therapy
Nonviral Vectors for Gene Therapy
Material Type:
Livro
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Nonviral Vectors for Gene Therapy

Mien-Chie Huang, Leaf Wagner, Ernst Hung Leaf Huang; Mien-chie Hung; Ernst Wagner Ernst Wagner Leaf Huang

Burlington Academic Press 1999

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2
Adeno-Associated Viral Vectors for Gene Therapy
Adeno-Associated Viral Vectors for Gene Therapy
Material Type:
Livro
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Adeno-Associated Viral Vectors for Gene Therapy

Kenneth I Berns; Terence Robin Flotte

Elsevier 2005

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3
Adenoviral Vectors for Gene Therapy
Adenoviral Vectors for Gene Therapy
Material Type:
Livro
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Adenoviral Vectors for Gene Therapy

David T. Douglas, Joanne T. Douglas, Joanne T Curiel David Curiel; Joanne T Douglas; David T. Curiel; Joanne T. Douglas

Academic Press 2002

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4
Gene therapy protocols
Material Type:
Livro
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Gene therapy protocols

Joseph M Le Doux

Totowa, NJ Humana Press c2008-

Localização: FZEA - Fac. Zoot. Eng. de Alimentos    (QH581.2 L433g 2008 v.2 )(Acessar)

5
Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome
Material Type:
Artigo
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Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome

Magnani, A ; Semeraro, M ; Adam, F ; Booth, C ; Dupré, L ; Morris, E C ; Gabrion, A ; Roudaut, C ; Borgel, D ; Toubert, A ; Clave, E ; Abdo, C ; Gorochov, G ; Petermann, R ; Guiot, M ; Miyara, M ; Moshous, D ; Magrin, E ; Denis, A ; Suarez, F ; Lagresle, C ; Roche, A M ; Everett, J ; Trinquand, A ; Guisset, M ; Bayford, J Xu ; Hacein-Bey-Abina, S ; Kauskot, A ; Elfeky, R ; Rivat, C ; Abbas, S ; Gaspar, H B ; Macintyre, E ; Picard, C ; Bushman, F D ; Galy, A ; Fischer, A ; Six, E ; Thrasher, A J ; Cavazzana, M

Nature Medicine, 2022-01, Vol.28 (1), p.71-80 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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6
Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy
Material Type:
Artigo
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Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy

Kotterman, Melissa A ; Schaffer, David V

Nature reviews. Genetics, 2014-07, Vol.15 (7), p.445-451 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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7
Treatment of a metabolic liver disease by in vivo genome base editing in adult mice
Material Type:
Artigo
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Treatment of a metabolic liver disease by in vivo genome base editing in adult mice

Villiger, Lukas ; Grisch-Chan, Hiu Man ; Lindsay, Helen ; Ringnalda, Femke ; Pogliano, Chiara B ; Allegri, Gabriella ; Fingerhut, Ralph ; Häberle, Johannes ; Matos, Joao ; Robinson, Mark D ; Thöny, Beat ; Schwank, Gerald

Nature medicine, 2018-10, Vol.24 (10), p.1519-1525 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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8
Therapeutic in vivo gene transfer for genetic disease using AAV: progress and challenges
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Artigo
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Therapeutic in vivo gene transfer for genetic disease using AAV: progress and challenges

High, Katherine A ; Mingozzi, Federico

Nature reviews. Genetics, 2011-05, Vol.12 (5), p.341-355 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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9
Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy
Material Type:
Artigo
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Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy

Sahel, José-Alain ; Boulanger-Scemama, Elise ; Pagot, Chloé ; Arleo, Angelo ; Galluppi, Francesco ; Martel, Joseph N ; Esposti, Simona Degli ; Delaux, Alexandre ; de Saint Aubert, Jean-Baptiste ; de Montleau, Caroline ; Gutman, Emmanuel ; Audo, Isabelle ; Duebel, Jens ; Picaud, Serge ; Dalkara, Deniz ; Blouin, Laure ; Taiel, Magali ; Roska, Botond

Nature Medicine, 2021-07, Vol.27 (7), p.1223-1229 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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10
Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial
Material Type:
Artigo
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Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial

Mendell, Jerry R ; Sahenk, Zarife ; Lehman, Kelly ; Nease, Carrie ; Lowes, Linda P ; Miller, Natalie F ; Iammarino, Megan A ; Alfano, Lindsay N ; Nicholl, Amanda ; Al-Zaidy, Samiah ; Lewis, Sarah ; Church, Kathleen ; Shell, Richard ; Cripe, Linda H ; Potter, Rachael A ; Griffin, Danielle A ; Pozsgai, Eric ; Dugar, Ashish ; Hogan, Mark ; Rodino-Klapac, Louise R

JAMA neurology, 2020-09, Vol.77 (9), p.1122-1131 [Periódico revisado por pares]

United States: American Medical Association

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