Efficacy and long-term safety of alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X) gene therapy for lipoprotein lipase deficiency: an open-label trial

Gaudet, D ; Méthot, J ; Déry, S ; Brisson, D ; Essiembre, C ; Tremblay, G ; Tremblay, K ; de Wal, J ; Twisk, J ; van den Bulk, N ; Sier-Ferreira, V ; van Deventer, S

Gene therapy, 2013-04, Vol.20 (4), p.361-369 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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