Anakinra in Sanfilippo syndrome: a phase 1/2 trial

Polgreen, Lynda E. ; Chen, Agnes H. ; Pak, Youngju ; Luzzi, Anna ; Morales Garval, Adolfo ; Acevedo, Jonathan ; Bitan, Gal ; Iacovino, Michelina ; O’Neill, Cara ; Eisengart, Julie B.

Nature medicine, 2024-06 [Periódico revisado por pares]

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