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1
Frontiers in brain repair
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Livro
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Frontiers in brain repair

Rahul Jandial

New York, N.Y Springer Science+Business Media Austin, Tex Landes Bioscience c2010

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2
Enhancing endosomal escape for nanoparticle mediated siRNA delivery
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Artigo
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Enhancing endosomal escape for nanoparticle mediated siRNA delivery

Ma, Da

Nanoscale, 2014-06, Vol.6 (12), p.6415-6425 [Periódico revisado por pares]

England

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3
The clinical landscape for AAV gene therapies
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Artigo
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The clinical landscape for AAV gene therapies

Kuzmin, Dmitry A ; Shutova, Maria V ; Johnston, Natalie R ; Smith, Owen P ; Fedorin, Vasily V ; Kukushkin, Yury S ; van der Loo, Johannes C M ; Johnstone, Elaine C

Nature reviews. Drug discovery, 2021-03, Vol.20 (3), p.173-174 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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4
Noncoding RNA therapeutics - challenges and potential solutions
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Artigo
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Noncoding RNA therapeutics - challenges and potential solutions

Winkle, Melanie ; El-Daly, Sherien M ; Fabbri, Muller ; Calin, George A

Nature reviews. Drug discovery, 2021-08, Vol.20 (8), p.629-651 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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5
CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing: Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors
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Artigo
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CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing: Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors

Wang, Dan ; Zhang, Feng ; Gao, Guangping

Cell, 2020-04, Vol.181 (1), p.136-150 [Periódico revisado por pares]

United States: Elsevier Inc

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6
Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents
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Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents

Raguram, Aditya ; Banskota, Samagya ; Liu, David R.

Cell, 2022-07, Vol.185 (15), p.2806-2827 [Periódico revisado por pares]

United States: Elsevier Inc

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7
Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome
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Artigo
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Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome

Magnani, A ; Semeraro, M ; Adam, F ; Booth, C ; Dupré, L ; Morris, E C ; Gabrion, A ; Roudaut, C ; Borgel, D ; Toubert, A ; Clave, E ; Abdo, C ; Gorochov, G ; Petermann, R ; Guiot, M ; Miyara, M ; Moshous, D ; Magrin, E ; Denis, A ; Suarez, F ; Lagresle, C ; Roche, A M ; Everett, J ; Trinquand, A ; Guisset, M ; Bayford, J Xu ; Hacein-Bey-Abina, S ; Kauskot, A ; Elfeky, R ; Rivat, C ; Abbas, S ; Gaspar, H B ; Macintyre, E ; Picard, C ; Bushman, F D ; Galy, A ; Fischer, A ; Six, E ; Thrasher, A J ; Cavazzana, M

Nature Medicine, 2022-01, Vol.28 (1), p.71-80 [Periódico revisado por pares]

United States: Nature Publishing Group

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8
Polymeric Delivery of Therapeutic Nucleic Acids
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Artigo
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Polymeric Delivery of Therapeutic Nucleic Acids

Kumar, Ramya ; Santa Chalarca, Cristiam F ; Bockman, Matthew R ; Bruggen, Craig Van ; Grimme, Christian J ; Dalal, Rishad J ; Hanson, Mckenna G ; Hexum, Joseph K ; Reineke, Theresa M

Chemical reviews, 2021-09, Vol.121 (18), p.11527-11652 [Periódico revisado por pares]

United States: American Chemical Society

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9
Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery
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Artigo
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Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery

Wang, Dan ; Tai, Phillip W L ; Gao, Guangping

Nature reviews. Drug discovery, 2019-05, Vol.18 (5), p.358-378 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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10
MicroRNA therapeutics: towards a new era for the management of cancer and other diseases
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MicroRNA therapeutics: towards a new era for the management of cancer and other diseases

Rupaimoole, Rajesha ; Slack, Frank J

Nature reviews. Drug discovery, 2017-03, Vol.16 (3), p.203-222 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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