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1	Material Type: Artigo		Lysosomal fusion and SNARE function are impaired by cholesterol accumulation in lysosomal storage disorders Fraldi, Alessandro ; Annunziata, Fabio ; Lombardi, Alessia ; Kaiser, Hermann-Josef ; Medina, Diego Luis ; Spampanato, Carmine ; Fedele, Anthony Olind ; Polishchuk, Roman ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; Simons, Kai ; Ballabio, Andrea The EMBO journal, 2010-11, Vol.29 (21), p.3607-3620 [Periódico revisado por pares] Chichester, UK: John Wiley & Sons, Ltd Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
2	Material Type: Artigo		Lysosomal dysfunction disrupts presynaptic maintenance and restoration of presynaptic function prevents neurodegeneration in lysosomal storage diseases Sambri, Irene ; D'Alessio, Rosa ; Ezhova, Yulia ; Giuliano, Teresa ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; Cacace, Vincenzo ; De Risi, Maria ; Cataldi, Mauro ; Annunziato, Lucio ; De Leonibus, Elvira ; Fraldi, Alessandro EMBO molecular medicine, 2017-01, Vol.9 (1), p.112-132 [Periódico revisado por pares] England: John Wiley & Sons, Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
3	Material Type: Artigo		Gene therapy for mucopolysaccharidoses: in vivo and ex vivo approaches Fraldi, Alessandro ; Serafini, Marta ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; Gentner, Bernhard ; Aiuti, Alessandro ; Bernardo, Maria Ester Italian journal of pediatrics, 2018-11, Vol.44 (Suppl 2), p.130-130, Article 130 [Periódico revisado por pares] England: BioMed Central Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
4	Material Type: Artigo		TFEB and TFE3 drive kidney cystogenesis and tumorigenesis Di Malta, Chiara ; Zampelli, Angela ; Granieri, Letizia ; Vilardo, Claudia ; De Cegli, Rossella ; Cinque, Laura ; Nusco, Edoardo ; Pece, Salvatore ; Tosoni, Daniela ; Sanguedolce, Francesca ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; Merino, Maria J ; Nielsen, Deborah ; Srinivasan, Ramaprasad ; Ball, Mark W ; Ricketts, Christopher J ; Vocke, Cathy D ; Lang, Martin ; Karim, Baktiar ; Lanfrancone, Luisa ; Schmidt, Laura S ; Linehan, W Marston ; Ballabio, Andrea EMBO molecular medicine, 2023-05, Vol.15 (5), p.e16877-n/a [Periódico revisado por pares] Germany: EMBO Press Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
5	Material Type: Artigo		Retinal Degeneration in MPS-IIIA Mouse Model Intartaglia, Daniela ; Giamundo, Giuliana ; Marrocco, Elena ; Maffia, Veronica ; Salierno, Francesco Giuseppe ; Nusco, Edoardo ; Fraldi, Alessandro ; Conte, Ivan ; Sorrentino, Nicolina Cristina Frontiers in cell and developmental biology, 2020-03, Vol.8, p.132-132 [Periódico revisado por pares] Switzerland: Frontiers Research Foundation Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
6	Material Type: Artigo		A Comprehensive Map of CNS Transduction by Eight Recombinant Adeno-associated Virus Serotypes Upon Cerebrospinal Fluid Administration in Pigs Sorrentino, Nicolina Cristina ; Maffia, Veronica ; Strollo, Sandra ; Cacace, Vincenzo ; Romagnoli, Noemi ; Manfredi, Anna ; Ventrella, Domenico ; Dondi, Francesco ; Barone, Francesca ; Giunti, Massimo ; Graham, Anne-Renee ; Huang, Yan ; Kalled, Susan L ; Auricchio, Alberto ; Bacci, Maria Laura ; Surace, Enrico Maria ; Fraldi, Alessandro Molecular therapy, 2016-02, Vol.24 (2), p.276-286 [Periódico revisado por pares] United States: Elsevier Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
7	Material Type: Artigo		Enhancing the Therapeutic Potential of Sulfamidase for the Treatment of Mucopolysaccharidosis IIIA Sorrentino, Nicolina Cristina ; Cacace, Vincenzo ; De Risi, Maria ; Maffia, Veronica ; Strollo, Sandra ; Tedesco, Novella ; Nusco, Edoardo ; Romagnoli, Noemi ; Ventrella, Domenico ; Huang, Yan ; Liu, Nan ; Kalled, Susan L. ; Choi, Vivian W. ; De Leonibus, Elvira ; Fraldi, Alessandro Molecular therapy. Methods & clinical development, 2019-12, Vol.15, p.333-342 [Periódico revisado por pares] United States: Elsevier Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
8	Material Type: Artigo		Disease rescue and increased lifespan in a model of cardiomyopathy and muscular dystrophy by combined AAV treatments Vitiello, Carmen ; Faraso, Stefania ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; Di Salvo, Giovanni ; Nusco, Edoardo ; Nigro, Gerardo ; Cutillo, Luisa ; Calabrò, Raffaele ; Auricchio, Alberto ; Nigro, Vincenzo Lewin, Alfred PloS one, 2009-03, Vol.4 (3), p.e5051-e5051 [Periódico revisado por pares] United States: Public Library of Science Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
9	Material Type: Artigo		Effects of non‐euphoric plant cannabinoids on muscle quality and performance of dystrophic mdx mice Iannotti, Fabio Arturo ; Pagano, Ester ; Moriello, Aniello Schiano ; Alvino, Filomena Grazia ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; D'Orsi, Luca ; Gazzerro, Elisabetta ; Capasso, Raffaele ; De Leonibus, Elvira ; De Petrocellis, Luciano ; Di Marzo, Vincenzo British journal of pharmacology, 2019-05, Vol.176 (10), p.1568-1584 [Periódico revisado por pares] England: Blackwell Publishing Ltd Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por
10	Material Type: Artigo		The Amyloid Inhibitor CLR01 Relieves Autophagy and Ameliorates Neuropathology in a Severe Lysosomal Storage Disease Monaco, Antonio ; Maffia, Veronica ; Sorrentino, Nicolina Cristina ; Sambri, Irene ; Ezhova, Yulia ; Giuliano, Teresa ; Cacace, Vincenzo ; Nusco, Edoardo ; De Risi, Maria ; De Leonibus, Elvira ; Schrader, Thomas ; Klärner, Frank-Gerrit ; Bitan, Gal ; Fraldi, Alessandro Molecular therapy, 2020-04, Vol.28 (4), p.1167-1176 [Periódico revisado por pares] United States: Elsevier Inc Texto completo disponível Exibir Online Detalhes Resenhas & Tags Mais Opções Nº de Citações Citações Citado por

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