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CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis
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CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis

Gillmore, Julian D ; Gane, Ed ; Taubel, Jorg ; Kao, Justin ; Fontana, Marianna ; Maitland, Michael L ; Seitzer, Jessica ; O’Connell, Daniel ; Walsh, Kathryn R ; Wood, Kristy ; Phillips, Jonathan ; Xu, Yuanxin ; Amaral, Adam ; Boyd, Adam P ; Cehelsky, Jeffrey E ; McKee, Mark D ; Schiermeier, Andrew ; Harari, Olivier ; Murphy, Andrew ; Kyratsous, Christos A ; Zambrowicz, Brian ; Soltys, Randy ; Gutstein, David E ; Leonard, John ; Sepp-Lorenzino, Laura ; Lebwohl, David

The New England journal of medicine, 2021-08, Vol.385 (6), p.493-502 [Periódico revisado por pares]

United States: Massachusetts Medical Society

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Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis
Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis
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Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis

Benson, Merrill D ; Waddington-Cruz, Márcia ; Berk, John L ; Polydefkis, Michael ; Dyck, Peter J ; Wang, Annabel K ; Planté-Bordeneuve, Violaine ; Barroso, Fabio A ; Merlini, Giampaolo ; Obici, Laura ; Scheinberg, Morton ; Brannagan, Thomas H ; Litchy, William J ; Whelan, Carol ; Drachman, Brian M ; Adams, David ; Heitner, Stephen B ; Conceição, Isabel ; Schmidt, Hartmut H ; Vita, Giuseppe ; Campistol, Josep M ; Gamez, Josep ; Gorevic, Peter D ; Gane, Edward ; Shah, Amil M ; Solomon, Scott D ; Monia, Brett P ; Hughes, Steven G ; Kwoh, T. Jesse ; McEvoy, Bradley W ; Jung, Shiangtung W ; Baker, Brenda F ; Ackermann, Elizabeth J ; Gertz, Morie A ; Coelho, Teresa

The New England journal of medicine, 2018-07, Vol.379 (1), p.22-31 [Periódico revisado por pares]

United States: Massachusetts Medical Society

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Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association
Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association
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Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association

Kittleson, Michelle M ; Maurer, Mathew S ; Ambardekar, Amrut V ; Bullock-Palmer, Renee P ; Chang, Patricia P ; Eisen, Howard J ; Nair, Ajith P ; Nativi-Nicolau, Jose ; Ruberg, Frederick L

Circulation (New York, N.Y.), 2020-07, Vol.142 (1), p.e7-e22 [Periódico revisado por pares]

United States: by the American College of Cardiology Foundation and the American Heart Association, Inc

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4
Amyloid fibril proteins and amyloidosis: chemical identification and clinical classification International Society of Amyloidosis 2016 Nomenclature Guidelines
Amyloid fibril proteins and amyloidosis: chemical identification and clinical classification International Society of Amyloidosis 2016 Nomenclature Guidelines
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Amyloid fibril proteins and amyloidosis: chemical identification and clinical classification International Society of Amyloidosis 2016 Nomenclature Guidelines

Sipe, Jean D. ; Benson, Merrill D. ; Buxbaum, Joel N. ; Ikeda, Shu-ichi ; Merlini, Giampaolo ; Saraiva, Maria J. M. ; Westermark, Per

Amyloid, 2016-10, Vol.23 (4), p.209-213 [Periódico revisado por pares]

England: Taylor & Francis

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RNA-targeting and gene editing therapies for transthyretin amyloidosis
RNA-targeting and gene editing therapies for transthyretin amyloidosis
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RNA-targeting and gene editing therapies for transthyretin amyloidosis

Aimo, Alberto ; Castiglione, Vincenzo ; Rapezzi, Claudio ; Franzini, Maria ; Panichella, Giorgia ; Vergaro, Giuseppe ; Gillmore, Julian ; Fontana, Marianna ; Passino, Claudio ; Emdin, Michele

Nature reviews cardiology, 2022-10, Vol.19 (10), p.655-667 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey)
Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey)
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Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey)

Maurer, Mathew S ; Hanna, Mazen ; Grogan, Martha ; Dispenzieri, Angela ; Witteles, Ronald ; Drachman, Brian ; Judge, Daniel P ; Lenihan, Daniel J ; Gottlieb, Stephen S ; Shah, Sanjiv J ; Steidley, D Eric ; Ventura, Hector ; Murali, Srinivas ; Silver, Marc A ; Jacoby, Daniel ; Fedson, Savitri ; Hummel, Scott L ; Kristen, Arnt V ; Damy, Thibaud ; Planté-Bordeneuve, Violaine ; Coelho, Teresa ; Mundayat, Rajiv ; Suhr, Ole B ; Waddington Cruz, Márcia ; Rapezzi, Claudio

Journal of the American College of Cardiology, 2016-07, Vol.68 (2), p.161-172 [Periódico revisado por pares]

United States: Elsevier Limited

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7
A molecular mechanism for transthyretin amyloidogenesis
A molecular mechanism for transthyretin amyloidogenesis
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A molecular mechanism for transthyretin amyloidogenesis

Yee, Ai Woon ; Aldeghi, Matteo ; Blakeley, Matthew P ; Ostermann, Andreas ; Mas, Philippe J ; Moulin, Martine ; de Sanctis, Daniele ; Bowler, Matthew W ; Mueller-Dieckmann, Christoph ; Mitchell, Edward P ; Haertlein, Michael ; de Groot, Bert L ; Boeri Erba, Elisabetta ; Forsyth, V Trevor

Nature communications, 2019-02, Vol.10 (1), p.925-925, Article 925 [Periódico revisado por pares]

England: Nature Publishing Group

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8
Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis
Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis
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Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis

Maurer, Mathew S. ; Kale, Parag ; Fontana, Marianna ; Berk, John L. ; Grogan, Martha ; Gustafsson, Finn ; Hung, Rebecca R. ; Gottlieb, Robert L. ; Damy, Thibaud ; González-Duarte, Alejandra ; Sarswat, Nitasha ; Sekijima, Yoshiki ; Tahara, Nobuhiro ; Taylor, Mark S. ; Kubanek, Milos ; Donal, Erwan ; Palecek, Tomas ; Tsujita, Kenichi ; Tang, W.H. Wilson ; Yu, Wen-Chung ; Obici, Laura ; Simões, Marcus ; Fernandes, Fábio ; Poulsen, Steen Hvitfeldt ; Diemberger, Igor ; Perfetto, Federico ; Solomon, Scott D. ; Di Carli, Marcelo ; Badri, Prajakta ; White, Matthew T. ; Chen, Jihong ; Yureneva, Elena ; Sweetser, Marianne T. ; Jay, Patrick Y. ; Garg, Pushkal P. ; Vest, John ; Gillmore, Julian D.

The New England journal of medicine, 2023-10, Vol.389 (17), p.1553-1565 [Periódico revisado por pares]

United States: Massachusetts Medical Society

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Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis
Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis
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Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis

Adams, David ; Gonzalez-Duarte, Alejandra ; O’Riordan, William D ; Yang, Chih-Chao ; Ueda, Mitsuharu ; Kristen, Arnt V ; Tournev, Ivailo ; Schmidt, Hartmut H ; Coelho, Teresa ; Berk, John L ; Lin, Kon-Ping ; Vita, Giuseppe ; Attarian, Shahram ; Planté-Bordeneuve, Violaine ; Mezei, Michelle M ; Campistol, Josep M ; Buades, Juan ; Brannagan, Thomas H ; Kim, Byoung J ; Oh, Jeeyoung ; Parman, Yesim ; Sekijima, Yoshiki ; Hawkins, Philip N ; Solomon, Scott D ; Polydefkis, Michael ; Dyck, Peter J ; Gandhi, Pritesh J ; Goyal, Sunita ; Chen, Jihong ; Strahs, Andrew L ; Nochur, Saraswathy V ; Sweetser, Marianne T ; Garg, Pushkal P ; Vaishnaw, Akshay K ; Gollob, Jared A ; Suhr, Ole B

The New England journal of medicine, 2018-07, Vol.379 (1), p.11-21 [Periódico revisado por pares]

United States: Massachusetts Medical Society

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Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review
Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review
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Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review

Ruberg, Frederick L ; Grogan, Martha ; Hanna, Mazen ; Kelly, Jeffery W ; Maurer, Mathew S

Journal of the American College of Cardiology, 2019-06, Vol.73 (22), p.2872-2891 [Periódico revisado por pares]

United States: Elsevier Limited

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